[재생의료 최전선]⑨ 세포 융합으로 병든 세포 되살려 난치병 '완치' 도전

작성일 08-11

<div id="layerTranslateNotice" style="display:none;"></div> 성정준 큐라미스 대표 
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 <img alt="성정준 큐라미스 대표. 박정연 기자 hesse@donga.com" class="thumb_g_article" data-org-src="https://t1.daumcdn.net/news/202508/11/dongascience/20250811175131034rxdi.jpg" data-org-width="680" dmcf-mid="uSypVCRuiC" dmcf-mtype="image" height="auto" src="https://img3.daumcdn.net/thumb/R658x0.q70/?fname=https://t1.daumcdn.net/news/202508/11/dongascience/20250811175131034rxdi.jpg" width="658">
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 성정준 큐라미스 대표. 박정연 기자 hesse@donga.com
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 [편집자주] 첨단재생바이오법 개정안이 지난 2월 시행되면서 임상시험 목적으로만 허용되던 첨단재생의료가 치료 목적으로 활용 가능해졌다. 정부가 첨단바이오 기술을 국가 핵심전략기술로 지정하면서 산업 발전을 위한 생태계가 앞으로 더욱 속도감 있게 구축될 것으로 기대된다. 세포치료, 유전자치료, 오가노이드, 조직공학 등으로 손상된 조직과 장기를 재생시키는 첨단재생의료는 개인 맞춤형 의료 시대를 여는 중요한 열쇠다. 국민의 건강을 획기적으로 증진하는 데 기여할 것으로 기대되는 재생의료 분야 최전선에서 새로운 시대를 준비하는 국내 기업들의 움직임을 깊게 들여다보고 첨단재생의료가 바꿀 미래 의료를 미리 엿본다.
 "세포 융합(cell fusion) 기술로 치료제가 전무한 루게릭 병 등 퇴행성 난치 질환 완치에 도전합니다." 7일 서울 종로구 큐라미스 본사에서 만난 성정준 큐라미스 대표의 포부다.
 그는 “큐라미스의 세포 융합 기술은 손상된 세포와 융합을 통해 건강한 세포로 변환하는 동시에 유효단백질 발현을 지속시켜 질환의 진행 자체를 막을 수 있다”며 “올해 하반기 첫 임상 진입을 통해 글로벌 희귀질환 시장에서 의미 있는 성과를 내겠다”고 자신했다. 국내에서 출발했지만 세계 환자들이 체감할 수 있는 치료제 개발에 매진하겠다는 계획을 내비쳤다.
 ● “세포가 합쳐지면 환자의 운명이 바뀐다”
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 <img alt="큐라미스의 세포 융합(cell fusion) 기술을 나타낸 모식도. 세포 융합은 젊고 건강한 줄기세포를 병든 세포와 결합시켜 손상 세포를 회복시키는 기술이다. 젊은 피를 수혈해 활력을 되찾는 원리와 같다. 큐라미스 제공" class="thumb_g_article" data-org-src="https://t1.daumcdn.net/news/202508/11/dongascience/20250811175132303rvim.png" data-org-width="680" dmcf-mid="7nZBQyLKnI" dmcf-mtype="image" height="auto" src="https://img1.daumcdn.net/thumb/R658x0.q70/?fname=https://t1.daumcdn.net/news/202508/11/dongascience/20250811175132303rvim.png" width="658">
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 큐라미스의 세포 융합(cell fusion) 기술을 나타낸 모식도. 세포 융합은 젊고 건강한 줄기세포를 병든 세포와 결합시켜 손상 세포를 회복시키는 기술이다. 젊은 피를 수혈해 활력을 되찾는 원리와 같다. 큐라미스 제공
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 성정준 큐라미스 대표는 1992년 서울대 의대를 졸업한 뒤 인턴·레지던트 과정을 거쳐 박사학위를 동대학에서 취득했다. 보라매병원에서 교수 생활을 시작해 이후 서울대병원으로 자리를 옮겨 진료와 연구를 이어오고 있다. 2005년 산업계에 뛰어들었다.
 신경과 교수로서 루게릭병을 비롯한 신경퇴행성 질환 연구를 지속했으며 세포치료제 중에서도 세포 융합 연구를 2007년부터 시작해 2018년 큐라미스를 설립했다.
 그의 바이오 벤처 창업은 우연한 사건에서 시작됐다. 성 대표는 “1990년대 후반은 유전자치료제의 시대였고 2000년대 초반은 줄기세포 시대였다”며 “당시 당뇨병성 말초신경병증을 주제로 줄기세포 연구를 하던 중 줄기세포가 혈관세포로 전환되는 것을 관찰하고 이를 논문으로 발표했다”고 회상했다.
 그는 "심사 과정에서 ‘세포 융합이 아닌 분화의 증거를 제시하라’는 지적을 받으면서 자연계에서 줄기세포 간에도 융합이 일어난다는 사실을 처음 알게 됐다"며 “세포가 융합되면 오히려 치료 효과가 있지 않을까라는 생각에 이르렀다”고 말했다.
 큐라미스의 기술 역량은 세포와 세포를 직접 융합하는 데서 출발한다. 세포 융합 기술은 유전자가 삽입된 줄기세포를 환자 세포에 접촉시켜 세포막이 물리적으로 융합되도록 유도한다. 이렇게 탄생한 융합세포는 두 개의 핵을 지닌다. 환자 세포의 손상된 유전자를 대신해 줄기세포 쪽에서 정상 단백질을 지속적으로 생산한다.
 성 대표는 “바이러스 벡터로 유전자를 전달하는 방식은 한 번 발현된 단백질이 금세 사라지거나 면역계 공격을 받는 문제가 있다”며 “세포 융합은 생리적으로 안정적인 환경 속에서 장기간 단백질을 발현시키기 때문에 환자의 세포 기능을 근본적으로 되살릴 수 있다”고 말했다.
 ● "재생 불가능한 세포…듀센·루게릭병 치료의 난관 뚫겠다"
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 <img alt="7일 서울 종로구 큐라미스 본사에서 만난 성정준 큐라미스 대표가 인터뷰 질문에 답변하고 있다. 박정연 기자 hesse@donga.com" class="thumb_g_article" data-org-src="https://t1.daumcdn.net/news/202508/11/dongascience/20250811175133633lwji.jpg" data-org-width="680" dmcf-mid="z6MBQyLKMO" dmcf-mtype="image" height="auto" src="https://img3.daumcdn.net/thumb/R658x0.q70/?fname=https://t1.daumcdn.net/news/202508/11/dongascience/20250811175133633lwji.jpg" width="658">
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 7일 서울 종로구 큐라미스 본사에서 만난 성정준 큐라미스 대표가 인터뷰 질문에 답변하고 있다. 박정연 기자 hesse@donga.com
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 큐라미스의 세포 융합 기술이 겨냥하는 듀센 근이영양증, 루게릭병(ALS) 등 희귀·난치성 질환은 치료제 개발의 '무덤'으로 불린다. 두 질환 모두 진행성 근육·신경 퇴행성 질환으로 발병 원인과 진행 경로가 복합적이다.
 듀센 근이영양증은 근육 구조를 유지하는 단백질 ‘디스트로핀(dystrophin)’ 유전자의 결손이 원인이다. 근육세포가 지속적으로 파괴·재생을 반복하면서 결국 전신 근육 기능이 상실된다. 루게릭병은 운동신경세포가 점차 소실돼 뇌와 척수에서 근육으로 가는 신호가 끊기고 호흡근 마비로 사망에 이른다.
 성 대표는 "듀센 근이영양증과 루게릭병은 신경세포나 근육세포가 한 번 손상되면 재생이 거의 불가능하다. 산화 스트레스, 염증 반응, 단백질 응집 등 여러 병리 기전이 동시에 작용해 단일 기전 표적 치료만으로는 진행을 멈추기 어렵다"고 설명했다. 이어 "발병 부위가 전신에 걸쳐 광범위하고 혈뇌장벽(BBB)이나 근육세포막 같은 생물학적 장벽 때문에 약물이 표적 부위에 충분히 도달하지 못하는 것도 큰 걸림돌이다"고 설명했다.
 듀센 근이영양증, 루게릭병 두 질환의 복잡한 발병 기전과 생물학적 장벽은 기존 치료 기술에도 뚜렷한 한계를 드러냈다. 증상 진행을 막기 위해선 손상된 근육·신경세포를 장기간 보호하거나 결손된 단백질을 안정적으로 보충해야 하지만 현재 상용화된 유전자·세포치료제는 이러한 요구를 충족시키기 어렵다.
 대표적인 유전자치료제 ‘아데노연관바이러스(AAV) 벡터’ 방식은 발현 기간이 제한적이고 대량 투여 시 간독성·면역거부 반응 위험이 크다. 세포치료제 역시 체내 생존 기간이 짧고 표적 장기 도달률이 낮다.
 큐라미스가 개발한 세포융합 플랫폼은 이 두 영역의 장점을 결합한다. 줄기세포가 지닌 장기 생존성과 세포 융합이 제공하는 지속 발현 능력이 동시에 작동한다. 성 대표는 "실제 전임상 시험에서 융합세포는 근육 조직 내에서 수개월간 안정적으로 존재하며 목표 단백질을 생산했으며 AAV 기반 치료 대비 발현량이 높고 지속 기간도 2배 이상 길었다"고 밝혔다.
 큐라미스의 동물 실험 데이터에 따르면 근이영양증 마우스 모델에 세포 융합 치료제를 투여했을 때 4주 차부터 근육 섬유 직경이 정상군 수준으로 회복됐다. 8주 차에는 트레드밀 운동능력 테스트에서 치료군이 대조군 대비 60% 이상 높은 기록을 보였다. 루게릭병 모델에서는 운동신경세포의 사멸 속도가 늦춰졌고 생존 기간이 평균 35% 연장됐다.
 성 대표는 “전임상에서 확인한 것은 단순한 기능 유지가 아니라 실제 조직 구조의 회복”이라며 “이는 치료 기전이 증상 완화에 그치지 않고 질병의 병태를 근본적으로 바꾸고 있음을 의미한다”고 설명했다.
 그는 세포 융합 치료제의 안전성을 특히 강조했다. 융합 과정에서 사용하는 인체유래 세포융합 유전자와 HLA단백질 발현(면역세포가 병원균이나 비정상 세포를 인식하도록 세포 표면에 표지 단백질을 내보이는 과정)이 거의 없는 제대혈 유리 중간엽 줄기세포를 사용해 면역 거부 반응을 최소화했다는 설명이다.
 그는 “우리 플랫폼은 과발현으로 인한 독성이나 염증 반응을 피하면서 필요한 기간만 단백질이 나오게 설계됐다”며 “임상에서 환자 안전성을 최우선으로 확보할 수 있을 것"이라고 말했다.
 ● “처음부터 끝까지 GMP로...세포 융합 치료제 상용화 속도"
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 <img alt="서울 종로구에 소재한 큐라미스 기업 연구소에 실험 도구들이 배치돼 있다. 큐라미스는 서울대병원 시설 내부에도 실험실을 운영하고 있다. 박정연 기자 hesse@donga.com" class="thumb_g_article" data-org-src="https://t1.daumcdn.net/news/202508/11/dongascience/20250811175134887kyhb.jpg" data-org-width="680" dmcf-mid="qyGmWRFOds" dmcf-mtype="image" height="auto" src="https://img2.daumcdn.net/thumb/R658x0.q70/?fname=https://t1.daumcdn.net/news/202508/11/dongascience/20250811175134887kyhb.jpg" width="658">
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 서울 종로구에 소재한 큐라미스 기업 연구소에 실험 도구들이 배치돼 있다. 큐라미스는 서울대병원 시설 내부에도 실험실을 운영하고 있다. 박정연 기자 hesse@donga.com
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 큐라미스는 세포 융합 치료제의 상용화를 목표로 GMP 기반 생산 공정 확립과 임상 진입 준비를 동시에 추진하고 있다. 올해 초부터 세포 융합 치료제 생산을 위한 우수의약품제조관리기준(GMP) 공정을 위탁개발생산 (CDMO)회사와 공동연구로 확립했다. 배양, 유전자 도입, 세포 상태 점검, 품질검사까지 전 과정을 자체적으로 수행할 수 있는 시설을 확보했다. 대량 생산 시 품질 균일성을 유지하는 표준화된 운영 절차(프로토콜)도 마련했다.
 성 대표는 “세포 융합 치료제는 생산 과정이 복잡해 초기부터 GMP 기반으로 준비하지 않으면 상업화 단계에서 병목이 생긴다"며 "초기 연구 단계부터 생산 표준화를 병행해 임상 진입과 상용화를 가속화할 것”이라고 강조했다.
 큐라미스는 올해 하반기 한국과 미국에서 임상시험계획(IND) 승인을 신청한다. 1상에서는 안전성과 약동학 데이터를 확보하고 2상에서는 근기능 개선과 질병 진행 억제 효과를 검증할 예정이다. 첫 적응증은 진행성 근이영양증이다.
 회사는 이후 알츠하이머병, 특발성 폐섬유화증, 간경화증 등 신경·근육계 질환 전반으로 적응증을 확대할 계획이다. 특히 미국과 유럽의 희귀질환 치료제 패스트트랙 제도를 활용해 개발 기간을 단축하고 시장 진입 속도를 높인다.
 세계 희귀질환 치료제 시장은 연평균 12% 이상 성장해 2030년에는 3000억 달러(약 416조원) 규모에 이를 것으로 전망된다. 큐라미스는 초기에는 자사 플랫폼으로 치료제를 직접 개발해 임상 2상까지 진행하고 이후 글로벌 제약사에 라이선스 아웃을 추진한다. 해외 제약사와 공동으로 개발하는 방식도 병행해,개발 비용과 위험을 줄이고 성공 가능성을 높인다는 전략이다.
 성 대표는 “세포 융합 치료제는 희귀·난치성 질환뿐 아니라 고령화 사회에서 급증하는 퇴행성 질환에도 적용 가능하다”며 “세계 환자들에게 실질적인 치료 기회를 제공하겠다”고 밝혔다.
 다음은 성 대표와의 일문일답.
 Q. 치료후보물질 'CUR101(듀센 근이영양증)', 'CUR202(루게릭병)'의 현재까지 개발 진척 상황과 그간 확인된 주요 효과는 무엇인가.
 "CUR101은 현재 GMP 생산 단계에 있으며 독성시험 결과가 곧 나온다. 이를 바탕으로 임상시험 승인을 신청할 예정이다. CUR202는 동물실험을 완료한 상태다. 개발 자원이 한정돼 있어 단계별로 집중적으로 진행하고 있다."
 Q. 치료후보물질 'CUR204'는 루게릭병·폐섬유화증·간경화증 등 3개 적응증을 목표로 한다. 하나의 치료제로 다중 질환 대응이 가능한가.
 "이 세 질환은 모두 섬유화(fibrosis) 과정이 병인에 깊게 관여한다는 공통점이 있다. 루게릭병 환자의 경우 진행 과정에서 관절이 굳는 섬유화가 나타나고 간경화나 폐섬유화증 역시 동일한 병리 과정을 거친다. 이러한 이유로 하나의 치료제가 병리 기전상 여러 질환에 적용될 수 있다고 본다."
 Q. 비임상 단계에서 어떤 안전성·유효성 지표를 통해 치료 효과를 입증하고 있나.
 "안전성은 반복독성, 유전독성, 종양원성 등의 정규 독성시험을 통해 검증하고 있다. 유효성은 세 가지 지표로 보고 있다. 첫째, 디스트로핀 발현 수준이며 둘째는 근육 손상이 줄어드는 정도다. 끝으로 세포융합 발생 비율을 살핀다.
 실제 실험에서 줄기세포 단독 투여 대비 융합세포 투여 시 효과가 2배 이상 높은 것으로 나타났다. 기존 미국식품의약국(FDA) 승인 유전자치료제는 디스트로핀 발현에서 간접적인 개선만 보였지만 큐라미스 기술은 직접적인 발현 증가를 확인했다."
 Q. 세포융합 기술은 규제 측면에서도 전례가 드물다. 임상 진입을 위한 주요 협의 사항은 무엇인가.
 "이 기술은 기존에 허가 사례가 없는 만큼 원료물질의 품질 기준과 마스터뱅크·워킹뱅크 정의, 역가 측정 방식 등을 식품의약처와 긴밀히 논의 중이다."
 Q. 세포융합 기술은 유전자 전달이나 교정 기능도 구현 가능하다고 알고 있다. 현재 구현 수준은 어떠한가.
 "세포융합을 활용하면 정상 세포의 유전자가 병든 세포에 전달될 수 있다. 신경세포처럼 분열하지 않는 세포에서도 이론적으로 정상 유전자를 보충할 수 있는 장점이 있다. 디스트로핀 유전자는 크기가 커서 기존 AAV 벡터에는 전체를 실을 수 없는데 세포융합 방식은 이런 제약을 피할 수 있다. 아직은 실험실 단계이지만 유전자치료가 어려운 영역까지 확장할 수 있는 잠재력이 있다."
 Q. 큐라미스가 지향하는 치료 패러다임 전환은 어떤 모습인가.
 "바이러스 전달 기반 유전자치료제는 희귀·난치성질환 치료에 유망하지만 지속성 한계와 면역 반응 위험에 부딪히고 있다. 큐라미스는 세포 융합 기술로 근본적인 치료 가능성을 제시한다. 줄기세포와 환자 세포를 직접 결합시켜 장기간 치료 단백질을 발현하게 하는 방식이다. 다른 치료제와 달리 단순한 증상 완화가 아닌 완치된 환자가 병원 문을 나서게 하는 것이 우리의 목표다."
 [박정연 기자 hesse@donga.com]
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