[HIF 2025] “한 번 투여로 끝…유전자 치료, 공정 혁신이 열쇠” 작성일 11-06 52 목록 <div id="layerTranslateNotice" style="display:none;"></div> <strong class="summary_view" data-translation="true">6일 헬스케어이노베이션포럼 2025<br>김효수 서울대병원 교수 겸 킴셀엔진 대표</strong> <div class="article_view" data-translation-body="true" data-tiara-layer="article_body" data-tiara-action-name="본문이미지확대_클릭"> <section dmcf-sid="WsFmKRtWco"> <p contents-hash="aa3e5b5d72320f8319c68064d87ebef4238acfb97f95c06361997be21c36cdac" dmcf-pid="YO3s9eFYAL" dmcf-ptype="general">“유전자 치료는 환자에게 단 한 번의 투여로 근본 치료를 제공할 수 있는 시대를 열 것입니다.”</p> <p contents-hash="936d7baeea0248f368ecdae19416bdf7be202ab157c3d560b5eaa5ca4bb35c6f" dmcf-pid="GI0O2d3Ggn" dmcf-ptype="general">김효수 서울대병원 의생명연구원 교수(킴셀엔진 창업자 겸 대표이사)는 6일 서울 소공동 웨스틴조선호텔에서 열린 ‘2025 헬스케어이노베이션포럼(HIF2025)’ 강연에서 이같이 말하며 유전자 치료제 산업의 전망과 과제를 소개했다.</p> <p contents-hash="5d3fd219413f3b8476897f05360db9b67db15e29e651d4833140e872012dbe3f" dmcf-pid="HCpIVJ0Hci" dmcf-ptype="general">그는 지금처럼 평생 약을 먹거나 반복 치료를 받는 대신, 질병의 원인이 되는 유전자를 직접 고쳐 ‘한 번에 해결하는 치료’ 시대가 열릴 수 있다고 설명했다.</p> <p contents-hash="2a914b9428e3623340c2d445c69710b7133d87832e8bd5af94f60abf099c4c2d" dmcf-pid="XqizEvJ6jJ" dmcf-ptype="general">김 교수는 지난 2020년 간 섬유화를 억제하는 TIF1 유전자를 발견했으며, 이를 기반으로 한 신규 유전자 치료제도 특허를 출원했다.</p> <figure class="figure_frm origin_fig" contents-hash="bc72c0f2b19c55bacd859ad33469c61801ebb2907228a7c4ce48224802baf916" dmcf-pid="ZBnqDTiPkd" dmcf-ptype="figure"> <p class="link_figure"><img alt="김효수 서울대병원 의생명연구원 교수(킴셀엔진 창업자 겸 대표이사)가 6일 서울 소공동 웨스틴조선호텔에서 열린 ‘2025 헬스케어이노베이션포럼(HIF2025)’에서 강연을 하고 있다./조선비즈" class="thumb_g_article" data-org-src="https://t1.daumcdn.net/news/202511/06/chosunbiz/20251106112640263zlmd.jpg" data-org-width="3648" dmcf-mid="xZKWMjb0oa" dmcf-mtype="image" height="auto" src="https://img4.daumcdn.net/thumb/R658x0.q70/?fname=https://t1.daumcdn.net/news/202511/06/chosunbiz/20251106112640263zlmd.jpg" width="658"></p> <figcaption class="txt_caption default_figure"> 김효수 서울대병원 의생명연구원 교수(킴셀엔진 창업자 겸 대표이사)가 6일 서울 소공동 웨스틴조선호텔에서 열린 ‘2025 헬스케어이노베이션포럼(HIF2025)’에서 강연을 하고 있다./조선비즈 </figcaption> </figure> <figure class="figure_frm origin_fig" contents-hash="9ab3c19da1952156a443ccdcffbc7f3d0f557b69056a61e162d0f0a45cae221f" dmcf-pid="5bLBwynQNe" dmcf-ptype="figure"> <p class="link_figure"><img class="thumb_g_article" data-org-src="https://t1.daumcdn.net/news/202511/06/chosunbiz/20251106112640540ibpj.png" data-org-width="1232" dmcf-mid="yRgKmYoMog" dmcf-mtype="image" height="auto" src="https://img3.daumcdn.net/thumb/R658x0.q70/?fname=https://t1.daumcdn.net/news/202511/06/chosunbiz/20251106112640540ibpj.png" width="658"></p> </figure> <p contents-hash="bf3ecd03e33d8a3fc663ffe3afb9038700362dfcaeffda5d125c43733271b1e2" dmcf-pid="1KobrWLxkR" dmcf-ptype="general">유전자 치료 기술은 빠르게 발전하고 있다. 잘 알려진 RNA(리보핵산) 기반 치료제는 DNA(디옥시리보핵산)를 직접 수정하지 않고, 세포 안에서 단백질 생성 과정을 조절하는 방식이다. 암·유전질환뿐 아니라 당뇨·지질이상증 같은 대사성 질환까지 적용 범위를 넓히고 있다.</p> <p contents-hash="7b87987144c13e663c4fd90813cfff0f6da975cd04212cb982b0e43bedd644e5" dmcf-pid="t9gKmYoMgM" dmcf-ptype="general">또 바이러스를 사용하지 않는 기술도 확산하고 있다. 대표 기술인 나노입자는 금속 구슬처럼 작은 입자 안에 약물을 담아 세포로 전달한다. 바이러스 기반 치료보다 안전성 우려가 적고, 대량 생산에도 유리하다.</p> <p contents-hash="cb468e8dd349675acf3018036d5556c970b96dac069d57a7f04b672f4adcc564" dmcf-pid="F2a9sGgRNx" dmcf-ptype="general">유전자를 직접 편집하는 기술도 고도화되고 있다. 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위가 핵심이다. 크리스퍼 유전자가위는 실제 가위가 아니라 원하는 유전자를 자르는 효소 복합체이다. 가이드 RNA가 잘라야 하는 DNA 부분을 인식해 붙잡으면 캐스9 단백질이 DNA와 결합하면서 자른다.</p> <p contents-hash="95db619256ca92843951fe69540b135f8298eb12b7271522e14536e3baae1cf4" dmcf-pid="3VN2OHaekQ" dmcf-ptype="general">1세대는 DNA의 두 가닥을 잘라내 원하는 유전자를 제거하거나 교정한다. 다만, 원치 않는 부위를 자르는 비표적 절단(off-target) 위험 문제가 제기됐다. 2세대는 DNA 자체를 자르지 않고 DNA를 구성하는 염기 하나만 바꾼다. 문서에서 글자만 바꾸는 식이다. 단일 염기 교정이 가능해 안전성이 높다. 3세대는 필요한 염기를 여러 개 정밀하게 삽입하거나 교체할 수 있다. 쉽게 말해, 가위에서 지우개, 나아가 정밀 프린터로 진화 중인 기술이다.</p> <p contents-hash="1ae2fc04c496b80e37897cd178333ee9162ce164025136834c5de9c97c17178e" dmcf-pid="0fjVIXNdNP" dmcf-ptype="general">최근에는 세포 운명을 재설계하는 ‘이형(異形) 분화(transdifferentiation)’ 기반 치료 전략도 주목받고 있다. 김 교수는 피부세포를 거치지 않고 곧바로 혈관내피세포로 전환할 수 있는 이형 분화 과정을 세계 최초로 규명한 연구자다. 기존처럼 피부세포를 역분화해 유도만능줄기세포(iPS세포)로 되돌린 뒤 다시 혈관내피세포로 분화시키는 복잡한 과정을 생략해, 보다 효율적이고 안전한 세포 치료 가능성을 열었다는 평가를 받는다.</p> <figure class="figure_frm origin_fig" contents-hash="bb59f04f969a9f366b7fcf7cf6c8b025bd16985d5132f8e5e023d6082b389ad2" dmcf-pid="p4AfCZjJa6" dmcf-ptype="figure"> <p class="link_figure"><img alt="김효수 서울대병원 의생명연구원 교수(킴셀엔진 창업자 겸 대표이사)가 6일 서울 소공동 웨스틴조선호텔에서 열린 ‘2025 헬스케어이노베이션포럼(HIF2025)’에서 강연을 하고 있다./조선비즈" class="thumb_g_article" data-org-src="https://t1.daumcdn.net/news/202511/06/chosunbiz/20251106111748921vvqi.jpg" data-org-width="3648" dmcf-mid="W0NWQaqFNC" dmcf-mtype="image" height="auto" src="https://img3.daumcdn.net/thumb/R658x0.q70/?fname=https://t1.daumcdn.net/news/202511/06/chosunbiz/20251106111748921vvqi.jpg" width="658"></p> <figcaption class="txt_caption default_figure"> 김효수 서울대병원 의생명연구원 교수(킴셀엔진 창업자 겸 대표이사)가 6일 서울 소공동 웨스틴조선호텔에서 열린 ‘2025 헬스케어이노베이션포럼(HIF2025)’에서 강연을 하고 있다./조선비즈 </figcaption> </figure> <p contents-hash="118fe7d685d39277cd4fbcad7c84eb1279cd69453684e4bc12b262ad855404b1" dmcf-pid="U8c4h5AiA8" dmcf-ptype="general">하지만 기술이 빠르게 발전하고 있음에도, 산업화까지는 넘어야 할 장벽이 적지 않다고 김 교수는 지적했다.</p> <p contents-hash="8e1b739a1e9aea66f0d55a62a765045ee1acd6fc8bd42d9632775ff09f481214" dmcf-pid="u6k8l1cna4" dmcf-ptype="general">가장 큰 문제는 높은 비용이다. 유전자 치료제는 제조 과정이 복잡해 억 단위 비용이 든다. 특히 ‘작은 공방에서 수작업 하듯’ 여러 단계를 거쳐야 하고, 수율(완성품 비율)도 낮아 비용이 더 오른다. 여기에 생산량이 제한적이어서 환자 접근성도 낮다. 규제 기준이 명확하지 않아, 투여 후 장기간 추적 관찰이 필요하다는 점도 산업 확장의 걸림돌로 꼽힌다.</p> <p contents-hash="40866faf6506ff27b270d91356eed723e682c381220c7d6669558d34506310e6" dmcf-pid="7PE6StkLof" dmcf-ptype="general">김 교수는 이러한 문제를 해결하려면 제조 공정 혁신이 필수적이라고 강조했다.</p> <p contents-hash="8647bdf768d4f8411a54e10cb1996002ea4ac8ca8cbe2418006a0a9978bd866b" dmcf-pid="zQDPvFEojV" dmcf-ptype="general">첫 번째 해법은 연속 제조(Continuous Manufacturing) 도입이다. 기존처럼 단계마다 멈춰 조립하는 방식이 아니라, 컨베이어 벨트처럼 공정을 연속화해 시간을 줄이고 효율을 높이는 방식이다.</p> <p contents-hash="4b8ab1ed45dd996cc868612ce582901b10e8e01ed2e0e9cd9e30905c7b9f71fb" dmcf-pid="qxwQT3Dgj2" dmcf-ptype="general">두 번째는 자동화·모듈화된 폐쇄 시스템이다. 사람 손이 거의 닿지 않아 오염 위험이 줄고, 생산 라인을 ‘레고 블록’처럼 붙였다 떼었다 할 수 있어 규모를 유연하게 조절할 수 있다.</p> <p contents-hash="5f29bc49701234bd083c7375169bfc05b24abcb24e7e93ecd68817dac1af0e30" dmcf-pid="BZfXJEV7c9" dmcf-ptype="general">세 번째는 AAV(아데노연관바이러스) 정제 기술 고도화다. AAV는 유전자를 운반하는 ‘배송 트럭’ 역할을 하지만, 실제로는 유전자가 없는 비어 있는 트럭(AAV 빈 캡시드)이 많아 낭비가 크다. 이를 선별하는 선택적 결정화 기술을 적용하면 생산 효율이 높아지고 비용을 줄일 수 있다.</p> <p contents-hash="a2e6e9ecfe97d86b0d86577dbdcfc882aebd97ccca4bbb5c698606a737c3f9d1" dmcf-pid="b54ZiDfzoK" dmcf-ptype="general">김 교수는 치료비 부담을 낮추기 위해 건강보험·민간보험 분담 모델을 마련해야 한다고도 제안했다. 미국 FDA의 재생의료 혁신치료제(RMAT) 제도를 예로 들며, 국내에도 신속 심사·허가 체계가 필요하다고 강조했다.</p> <p contents-hash="9ad276a962fa2bc7efb46fb5600f32760660796b15f2adce86362d2a2b59a255" dmcf-pid="K185nw4qob" dmcf-ptype="general">그는 “유전자 치료제는 만들기 어렵고 비용도 높지만, 공정 혁신과 규제 정비가 이루어진다면 환자가 실제로 활용할 수 있는 치료 옵션이 될 것”이라며 “산·학·연·규제기관이 함께 움직여야 산업화·대중화가 가능하다”고 말했다.</p> <p contents-hash="4a46f6bd89c903f8e320077fa0afa1cf1a0dbaa2d2773f261682efdb21380d48" dmcf-pid="9t61Lr8BkB" dmcf-ptype="general">- Copyright ⓒ 조선비즈 & Chosun.com -</p> </section> </div> <p class="" data-translation="true">Copyright © 조선비즈. 무단전재 및 재배포 금지.</p> 관련자료 이전 임라라♥손민수, 출산 7일째 쌍둥이와 첫 가족사진…‘눈물 끝 웃음’ 11-06 다음 [아이온2 스토리 탐방 ②] 데바의 각성부터 최후의 전쟁까지 11-06 댓글 0 등록된 댓글이 없습니다. 로그인한 회원만 댓글 등록이 가능합니다.
