이엔셀, 샤르코마리투스병 치료제 임상 1b/2a상 IND 변경 승인 작성일 11-17 7 목록 <div id="layerTranslateNotice" style="display:none;"></div> <strong class="summary_view" data-translation="true">임상 완료 후 신속심사 통해 조건부 허가…조기 상용화 목표<br>CMT 환자 대상 중간엽줄기세포 치료제로 개발 속도 가속화</strong> <div class="article_view" data-translation-body="true" data-tiara-layer="article_body" data-tiara-action-name="본문이미지확대_클릭"> <section dmcf-sid="92CWLAJ6II"> <figure class="figure_frm origin_fig" contents-hash="fda1da643726770cfc30d77811f4dffd118214702bae7767e86dc8795c89f8d9" dmcf-pid="2VhYociPwO" dmcf-ptype="figure"> <p class="link_figure"><img alt="이엔셀 CI (사진=이엔셀)" class="thumb_g_article" data-org-src="https://t1.daumcdn.net/news/202511/17/Edaily/20251117161849111rcuo.png" data-org-width="654" dmcf-mid="KghYociPwC" dmcf-mtype="image" height="auto" src="https://img4.daumcdn.net/thumb/R658x0.q70/?fname=https://t1.daumcdn.net/news/202511/17/Edaily/20251117161849111rcuo.png" width="658"></p> <figcaption class="txt_caption default_figure"> 이엔셀 CI (사진=이엔셀) </figcaption> </figure> <p contents-hash="8bd9cb17b31609c78bb3fb2d8afc1ebe06850e8f6bed8bb2c7463c788b882523" dmcf-pid="VflGgknQEs" dmcf-ptype="general">[이데일리 김새미 기자] 이엔셀(456070)은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 치료제 후보 동종탯줄유래중간엽줄기세포 'EN001'이 식품의약품안전처로부터 임상 1b/2a상 승인을 획득했다고 17일 밝혔다.</p> <p contents-hash="6c0bee78bd93f299c73bbd1442010135e4d6d4551c4a576d650fae31da965aa0" dmcf-pid="f4SHaELxmm" dmcf-ptype="general">이번 승인은 지난 8월 식약처에 제출한 임상 1b/2a상 통합 변경 신청이 심사 절차를 마치고 최종 승인된 것이다. 이에 따라 동종탯줄유래중간엽줄기세포 EN001은 위약군, 저용량군(1.25×10<sup>6</sup> cells/kg), 고용량군(2.5×10<sup>6</sup> cells/kg)으로 구성된 3개 투여군 간의 용량-반응 관계를 탐색하며, 위약 대비 유효성을 평가하는 임상 2a상에 착수한다.</p> <p contents-hash="c1dec19379b57bbf7d8a5283c050c19dca27c32fb345c127f8d530890bf67665" dmcf-pid="48vXNDoMwr" dmcf-ptype="general">주요 평가 변수는 기준 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도(Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score version 2, CMTNSv2)의 변화량이다. 안전성과 내약성도 병행 평가된다.</p> <p contents-hash="0f5a00cdff0c27734256b9c83551d5660542ac1175bece3b602c4cba205526aa" dmcf-pid="86TZjwgREw" dmcf-ptype="general">이엔셀은 이번 임상에서 임상 1b상에서 확보한 반복 투여 안전성과 탐색적 유효성 결과를 바탕으로 EN001의 최적 용량을 도출하고 치료 효과를 입증할 계획이다.</p> <p contents-hash="fc6d353d08e649f39c4bd755ca5017cbd99fedd7b8a5f475b7eb8016d3d3b985" dmcf-pid="6Py5AraeID" dmcf-ptype="general">EN001은 탯줄유래중간엽줄기세포(WJ-MSC) 기반 치료제로, 이엔셀의 독자적 세포배양 플랫폼 'ENCT'(ENCell Technology) 기술을 적용했다. 해당 기술은 세포의 노화를 억제하고, 신경 재생·염증 조절에 관여하는 치료 인자의 분비를 강화해 손상된 말초신경의 기능 회복을 돕는다.</p> <p contents-hash="540e0a8dbc85f566140ffb36f78abb154cc150394f6a844b5c7abcebfcdbf352" dmcf-pid="PQW1cmNdEE" dmcf-ptype="general">이엔셀은 임상 2a상 종료 후 '신속심사제도'(Accelerated Review) 지정을 신청해 조건부 품목 허가(Conditional Approval)를 추진, 희귀질환 치료제의 조기 상용화를 목표로 하고 있다. 신속심사제도는 희귀·난치 질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위한 식약처의 지원 체계이다.</p> <p contents-hash="1c70730fad3d8ca4e92f28222804537b96eecc3b671cdd6d017c8b2b7a21f991" dmcf-pid="QxYtksjJOk" dmcf-ptype="general">이엔셀 관계자는 “이번 식약처 승인으로 EN001이 본격적인 임상 2a상에 진입하게 됐다”며 “치료 효과를 확인하고 신속심사를 통해 CMT 환자들이 가능한 한 빠르게 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.</p> <p contents-hash="6b3b758d92d5e9454af30493a39e59e3aa9ef5dbd1e8a410e982702b5136b1e2" dmcf-pid="xlPJ0qtWDc" dmcf-ptype="general">한편 이엔셀은 첨단재생의료 규제샌드박스 과제를 통해 CMT1A 치료 실시를 위해 치료 계획 신청을 준비 중이다.</p> <p contents-hash="2b2523c339b72529f71b4a1ab85f5cf03bc4027951b1cd007346dc1d7dcf1ae5" dmcf-pid="y8vXNDoMOA" dmcf-ptype="general">김새미 (bird@edaily.co.kr) </p> </section> </div> <p class="" data-translation="true">Copyright © 이데일리. 무단전재 및 재배포 금지.</p> 관련자료 이전 사격 국가대표 후보선수단, 헝가리오픈 출전차 출국 11-17 다음 ‘활동 중단’ 2NE1 박봄, 양평 전원주택 최초 공개 11-17 댓글 0 등록된 댓글이 없습니다. 로그인한 회원만 댓글 등록이 가능합니다.
